核酸和蛋白质的合成是恶性肿瘤发生发展的物质基础。核苷酸由其前体合成，然后以特定顺序聚合成核酸。分子生物学认为，DNA是模板，与各种转移RNA（tRNA）结合，以氨基酸为原料，以DNA为模板合成蛋白质，形成核糖体。一些共同产生的酶负责DNA和核苷酸的合成，这个相对复杂的过程是抗肿瘤药物的靶点。
临床常用抗癌药：
1、直接破坏DNA，阻止DNA复制的药物：如烷化剂、某些抗生素、铂类等。这类药物的作用部位是DNA，主要影响DNA的解旋和复制，可以断裂单链或双链DNA，使细胞无法分裂，从而控制肿瘤的发生和发展。
2抗代谢药：甲氨蝶呤、氟尿嘧啶、阿糖胞苷等影响核酸（DNA、RNA）生物合成的药物。主要作用于肿瘤细胞的酶系统，抑制DNA或RNA前体的合成，最终抑制DNA和RNA的形成，影响核酸的生物合成，从而抑制肿瘤细胞的生长增殖，促进细胞凋亡。
3、在核酸转录方面，主要作用是抗菌药物：actinomycin-D、aclarmycin等。对DNA模板有选择性作用，抑制依赖的RNA聚合酶，影响RNA合成。
4有些药物可影响微管蛋白的合成，如紫杉烷类、长春花碱、鬼臼碱等。这些过程主要影响有丝分裂并阻碍其繁殖过程。
5其他药物：如生物反应调节剂，可增强宿主的抗肿瘤反应，增强宿主对细胞毒剂的耐受性，改变细胞膜结构，增强免疫原性，阻止细胞转化。靶向药物以肿瘤细胞性状的改变为靶点，在发挥抗肿瘤活性的同时降低正常细胞的毒性反应。